专家们对显示一种实验性药物可以减缓阿尔茨海默氏症患者认知能力下降的完整数据表示欢迎,但警告说改善相对较小,并表示尚不清楚它会对人们的生活产生多大的影响。
日本制药商卫材及其美国合作伙伴百健(Biogen)在 9 月宣布,来自 lecanemab 试验的初步数据发现,它在 18 个月的时间内将认知能力下降减缓了 27%。
这些公司周二提供了对近 1,800 名处于疾病早期阶段的人的研究的完整结果,这种疾病是老年人痴呆症的最常见原因。
在 18 个月内每两周,研究参与者接受静脉注射 lecanemab 或安慰剂。研究人员使用衡量认知和功能能力的 18 分制量表对他们进行跟踪。
耶鲁大学 Christopher van Dyck 领导的研究小组总结说,给予 lecanemab 的人下降得更慢——在这个规模上相差不到半个百分点。
这是一个难以理解的变化,但以不同的方式衡量,lecanemab 在研究过程中将患者的恶化延迟了大约五个月,Eisai 的 Michael Irizarry 博士告诉美联社(美联社)。此外,在研究期间,lecanemab 接受者进入疾病下一阶段的可能性降低了 31%。
Irizarry 说,当人们的功能更好时,“这意味着在早期阶段有更多时间”。
但对于这些变化对患者和家庭的影响有多大,医生们意见不一。
国家老龄化研究所的 Madhav Thambisetty 说:“这项试验中报告的微小差异不太可能会被个别患者注意到。”他告诉美联社他不是代表政府机构发言。
他说,许多研究人员认为,有意义的改进至少需要在 18 分制上相差一个整点。
但梅奥诊所 (Mayo Clinic) 的阿尔茨海默氏症专家罗恩·彼得森 (Ron Petersen) 表示,这种药物的效果“不大,但我认为它具有临床意义”——因为即使进展延迟几个月,也可以让患者在独立运作时有更多时间.
阿尔茨海默氏症协会首席科学官 Maria Carrillo 说,该试验很重要,因为它表明一种药物可以攻击一种叫做淀粉样蛋白的粘性蛋白——被认为是阿尔茨海默氏症背后的几个罪魁祸首之一——可以延缓疾病进展。
“我们都明白这不是治愈方法,我们都在努力真正理解减缓阿尔茨海默氏症的意义,因为这是第一次,”卡里略说。
但早期认知能力下降的任何延缓都可能对“我们在疾病阶段有多少时间与我们所爱的人在一起仍然可以享受家庭和郊游、假期、遗愿清单,”她说。
淀粉样蛋白靶向药物会引起副作用,包括大脑肿胀和出血——lecanemab 也是如此。在大约 13% 的接受者中发现了这种肿胀的一种类型。卫材表示,大多数是轻度或无症状的。
此外,据公开报道,lecanemab 使用者中有两人死亡,他们也因其他健康问题而服用血液稀释药物。卫材周二表示,死亡不能归因于阿尔茨海默氏症药物。
但 Mayo 的 Petersen 表示,如果 lecanemab 获准在美国使用,他将避免将其开给服用血液稀释剂的人,至少在最初阶段是这样。
Thambisetty 说,死亡报告引发了人们对这种药物在研究之外的耐受性的担忧,“在这些研究中,患者可能病情加重,并患有多种其他疾病。
英国痴呆症研究所所长 Bart de Strooper 周三在接受半岛电视台采访时表示,副作用的风险“必须在患者之间进行评估”。
“大多数副作用几乎不会被患者注意到,因此在少数情况下可能会危及生命……这需要进一步调查,”de Strooper 说。
“我不希望有一种药物没有副作用;我不认为那真的存在。所以这是关于风险和你想在多大程度上避免阿尔茨海默病的平衡。”
美国食品和药物管理局 (FDA) 正在考虑根据其快速通道计划批准 lecanemab,预计将于 1 月初做出决定。如果获得批准,它将成为市场上第二种抗淀粉样蛋白药物。
几乎所有适用于阿尔茨海默氏症患者的治疗方法都只能暂时缓解症状。科学家们尚不清楚阿尔茨海默氏症是如何形成的,但一种理论认为,粘稠的淀粉样蛋白的积累起着关键作用,尽管针对它的药物接连不断地失败了。
在去年的一项有争议的举措中,FDA 批准了第一种淀粉样蛋白靶向药物,百健(Biogen)的 Aduhelm,尽管缺乏证据表明患者预后更好。保险公司和许多医生对开这种昂贵的药物犹豫不决——这是专家们焦急地等待新的 lecanemab 效果如何的消息的另一个原因。